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BioMarin Pharmaceutical

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Panoramica

BioMarin è una società farmaceutica statunitense che sviluppa e commercializza farmaci innovativi a sostituzione enzimatica per il trattamento di malattie genetiche rare e condizioni mediche come la distrofia muscolare di Duchenne DMD, la fenilchetonuria, l'acondroplasia, la ceroidolipofuscinosi neuronale tardo infantile (CLN2) e l'emofilia A.

BioMarin focalizza la sua ricerca nello sviluppo di trattamenti innovativi per malattie gravi, debilitanti e potenzialmente letali. Tra i suoi brevetti troviamo Naglazyme, utilizzato nel trattamento della mucopolisaccaridosi VI (sindrome di Maroteaux-Lamy), Aldurazyme, per il trattamento nella mucopolisaccaridosi I e altri farmaci: Kuvan, Firdapse, Vimzim, Brineura.

Punti di forza e rischi

Pro
  • BioMarin è specializzata nel trattamento di malattie rare. Il prezzo unitario dei trattamenti è spesso molto alto e costituisce un importante driver aziendale
  • Nuove acquisizioni. La società punta a espandere il suo perimetro attraverso fusioni e aggregazioni di imprese più piccole, incrementando così il suo parco prodotti
  • Lo sviluppo di nuovi brevetti è centrale nelle dinamiche di profitto della BioMarin Therapeutics
  • Il settore farmaceutico è tipicamente anticiclico e non subisce gli effetti dell’andamento globale dell’economia
Contro
  • Storicamente, BioMarin è entrata nel mirino delle autorità statunitensi per l’incremento esponenziale del costo del farmaco Firdapse
  • La situazione sanitaria d’emergenza globale può costituire un freno alle catene produttive della società
  • BioMarin opera in un settore altamente competitivo dove innovazione e nuovi brevetti sono alla base del successo aziendale
  • BioMarin è sensibile alle opinioni espresse dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e la US Food and Drug Administration (FDA)
  • Eventuali e potenziali cause legali pendenti relative a brevetti o medicinali possono alterare l’andamento aziendale
  • L’azienda è sensibile alle fasi di sperimentazione dei medicinali, le quali potrebbero durare a lungo e non portare a risultati misurabili economicamente

Questa pagina ha scopo informativo e non è una raccomandazione di investimento. Le performance passate non sono indicative di quelle future.